Generyki równie skuteczne w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej

Chodzi o imatynib w postaci jasnożółtej pigułki, który zrewolucjonizował leczenie przewlekłej białaczki szpikowe (CML – chronic myeloid leukemia). Lek ten w Stanach Zjednoczonych dopuszczono do sprzedaży w maju 2001 r. Dzięki niemu wielu pacjentów, którzy uczestniczyli w pierwszych badaniach klinicznych, żyje do dziś, pozostałym udawało się znacznie przedłużyć życie.

Po 10 latach stosowania leku żyło nadal aż 90 proc. chorych, czego wcześniej nie można było uzyskać dzięki żadnemu innemu preparatowi. Wielu chorych zaczęło działać w organizacjach pacjentów. Dwudziestu wzięło udział w spotkaniu pierwszych pacjentów stosujących niemal od początku imatynib. Odbyło się ono w 2011 r. w Oregon Health & Science University’s Center for Health & Healing.

Po wielu latach stosowaniu wygasł patent na ten lek, co skłoniło wiele firm do opracowania jego tańszych odpowiedników, tzw. generyków. Powstały one w wielu krajach, m.in. w Polsce. Na konferencji twierdzono, że na całym świcie jest już około 20 leków odtwórczych imatynibu. Pojawiły się jednak wątpliwości, czy są to leki równie skuteczne i bezpieczne, jak preparat oryginalny.

Postanowił to sprawdzić dr Zafer Baslar z oddziału hematologii uniwersytetu medycznego w Istambule. Podzielił on chorych leczonych w Turcji na dwie grupy. W jednej 36 pacjentów od stycznia 2010 r. do czerwca 2013 r. otrzymywało jedynie imatynib oryginalny, wytwarzany przez firmę Novartis. W drugiej było 26 osób, których od sierpnia 2011 r. do grudnia 2013 r. leczono tak samo działającym lekiem (o tej samej substancji czynnej), ale odtwórczym (nie poinformowano jednak, jakiej firmy).

Turecki hematolog zapewnia, że obydwie grypy pacjentów było porównywalne pod względem wieku, zawansowania choroby i ogólnego stanu zdrowia. Twierdzi również, że nie zauważył, by między obydwiema grypami chorych występowały jakiekolwiek istotne różnice, jeśli chodzi o reakcje organizmu na leczenie, powstanie oporności na lek czy wystąpienie działań niepożądanych, zarówno hematologicznych, jak i innych.

„Wśród objętych badaniami pacjentów z obydwu grup generyki okazały się równoważne (non-inferior – przyp. PAP) w porównaniu do leku oryginalnego, zarówno jeśli chodzi o skuteczność, jak i ich tolerowanie przez organizm” – podkreślił na spotkaniu z dziennikarzami dr Baslar.

Ocenę porównawczą przeprowadzono w lutym 2014 r.

Generyki wprowadza się do lecznictwa, ponieważ z reguły są tańsze od swych oryginalnych odpowiedników. W przypadku generyku imatynibu jedno opakowanie zawierające 30 tabletek w dawce 400 mg jest w Turcji o 100 euro tańsze od oryginału. Z wyliczeń dr Baslara wynika, że roczna terapia 10 tys. chorych przy użyciu generyku może oznaczać koszty o 12 mln euro niższe.

Specjalista przyznał, że do wyciągnięcia ostatecznych wniosków, potrzebne są dłuższe obserwacje prowadzone na większej grupie chorych.

Imatynib zawiera molekułę hamującą działanie mutacji nazywanej kinazą tyrozynową BCR-ABL i mającej kluczowe znaczenie dla powstania białaczki szpikowej. Powstaje w komórkach macierzystych szpiku kostnego, czyli tych, z których mogą powstać wszystkie inne komórki, w tym wypadku wytwarzane w szpiku kostnym.

Zwykle powstają z nich komórki krwi. Mutacja powoduje jednak aberrację polegającą na przeniesieniu genu ABL z chromosomu 9 na chromosom 22, gdzie łączy się z genem BCR. Powstaje wtedy tzw. gen fuzyjny odpowiadający za wytwarzanie nieprawidłowego enzymu BCR-ABL (kinazy tyrozynowej BCR-ABL).

Zaburzenie to pobudza szpik kostny do wytwarzania nadmiernej liczby niedojrzałych białych krwinek (granulocytów, komórek odpornościowych), które są bardziej żywotne i wypierają te, które są prawidłowe. Uszkadzają przy tym szpik kostny i nie chronią należycie przed infekcjami. Gdy przenikną do krwioobiegu, powodują również uszkodzenia narządów wewnętrznych, np. śledziony i nerek.

Regularne zażywanie imatynibu blokuje wytwarzanie nieprawidłowego enzymu BCR-ABL i chroni przed tego rodzaju powikłaniami.

Zbigniew Wojtasiński (PAP)

zbw/ mki/