Terapia genowa przywraca wzrok

Podejmowane są również podobne próby leczenia barwnikowego zwyrodnienia siatkówki oraz zwyrodnienia plamki żółtej.

Terapia genowa w okulistyce jest wciąż leczeniem eksperymentalnym. Na razie próbom poddano 14 pacjentów w Wielkiej Brytanii oraz 18 chorych leczonych w Stanach Zjednoczonych, Kanadzie i Niemiec. Wszyscy chorują na choroideremię, przenoszoną przez chromosom płciowy X chorobę powodującą postępujący zanik nabłonka barwnikowego i naczyń krwionośnych naczyniówki. Prowadzi ona do całkowitej ślepoty najpóźniej około 60. roku życia.

Z najnowszych badań wynika, że terapia genowa może w tym schorzeniu powstrzymać utratę wzroku, a u niektórych pacjentów nawet poprawić ostrość widzenia. Leczenie polega na wstrzyknięciu do siatkówki prawidłowego genu, którego brakuje ludziom cierpiącym na choroideremię.

Prof. Robert MacLaren Oxford University powiedział „BBC News”, że terapią genową leczono pacjentów w różnym wieku, zarówno dwudziestolatka, jak i czterdziestolatków, którym groziła już ślepota.

Najlepsze efekty uzyskano u 24-letniego Joe Peppera, nauczyciela historii z Leatherhead w Surrey, który był operowany w październiku 2015 r. Właśnie u niego udało się zahamować postęp choroby, jak i poprawić widzenie do tego stopnia, że znowu może grać w krykieta. Sugeruje to, że im wcześniej przeprowadzi się terapię genową, tym lepsze mogą być efekty.

Terapia genowa w 2017 r. ma zostać wypróbowana na kolejnej grupie chorych. Jeśli się potwierdzi, że jest skuteczna i bezpieczna, w ciągu 2-3 lat będzie stosowana w okulistyce.

Przy użyciu genów mają być leczone również jedne z najczęściej występujących poważnych schorzeń oczu, takie jak zwyrodnienie siatkówki oraz zwyrodnienie plamki żółtej. Prof. MacLaren twierdzi, że leczenie tych chorób terapią genową będzie możliwe najwcześniej za 5-10 lat. (PAP)

zbw/ agt/