Ekspert: technologia mRNA to zupełnie nowy rodzaj terapii, która zostanie z nami po pandemii

Metoda mRNA od grudnia 2020 r. wykorzystywana jest w dwóch szczepionkach przeciwko COVID-19, opracowanych przez koncern Pfizer oraz formę Moderna. Okazała się ona bardzo wydajna, jej skuteczność ocenia się na ponad 94 proc. po podaniu dwóch dawek. Kanadyjscy specjaliści twierdzą nawet, że już po pierwszej dawce jest efektywna w 92 proc.

„To zupełnie nowy rodzaj terapii, która zostanie z nami również i po pandemii” – uważa prof. Jacek Jemielity, chemik z Centrum Nowych Technologii Uniwersytetu Warszawskiego. Wraz ze swym zespołem od 20 lat prowadzi badania nad terapeutycznym wykorzystaniem mRNA. Twierdzi, że jest zafascynowany tą technologią, gdyż ma ona ogromny potencjał terapeutyczny.

Specjalista mówił o tym podczas konferencji prasowej online, która odbyła się w PAP w ramach cyklu edukacyjnego „Science will win” (Nauka zwycięży). Jego sponsorem jest firma Pfizer, jeden z producentów szczepionki przeciwko COVID-19 wykorzystującej technologię mRNA.

Jemielity powiedział, że mRNA to uniwersalny przepis na białko, biopolimer na ogół składający się z 1500-2000 połączonych ze sobą nukleotydów. Nukleotydy to cegiełki, z których zbudowane są kwasy nukleinowe, zarówno DNA (kwas deoksyrybonukleinowy) jak i RNA (kwas rybonukleinowy).

RNA jest zatem dużą cząsteczką chemiczną i wyróżnia ją to, że dość łatwo jest uzyskiwana w probówce, a przy tym można wpływać na jej właściwości biologiczne. „To mnie w niej zafascynowało. Dawniej mało kto wierzył, że RNA można wykorzystać w celach terapeutycznych. Ale to nie jest nowa metoda, prowadzono nad nią badania już w latach 70. XX w. Pandemia jedynie spowodowała, że technologia ta została dopuszczona” – dodał.

RNA koduje białka i ulega ekspresji w cytoplazmie komórki. Znajdują się tam rybosomy pełniące funkcję fabryki białek. Przepis na takie białko dostarcza właśnie odpowiedni fragment mRNA (tzw. posłanniczy kwas rybonukleinowy). Nie ulega ona integracji z naszym genomem, bo nie ma takiej możliwości, nie przenika do jądra komórkowego, w którym znajduje się DNA.

„To bezpieczna metoda dostarczenia do komórek informacji genetycznej, przepisu na terapeutyk. Tym bardziej, że mRNA jest bardzo nietrwały, żyje w komórkach od godziny do kilku godzin, czasami dłużej. Szybko ulega degradacji do naturalnych składników wykorzystywanych przez komórkę” – wyjaśnia prof. Jacek Jemielity.

Pierwsze wykorzystanie RNA w celach terapeutycznych, miało miejsce w 2009 r. w chorobie nowotworowej. Obecnie jest kilkaset badań z wykorzystaniem mRNA lub mRNA w połączeniu z innym terapeutykiem. Najbardziej rozwinięto wykorzystanie mRNA do aktywacji układu immunologicznego. Przykładem są szczepionki przeciwnowotworowe podawane jako lek osobom, które już zachorowały na nowotwór. Chodzi w nich o to żeby zmusić układ immunologiczny, by lepiej rozpoznawał chorobę nowotworową i ją niszczył. Druga metoda to szczepionki przeciwwirusowe, które jako pierwsze terapeutyki dopuszczono do masowego użycia przeciwko COVID-19.

„Te dwie metody są najprostsze do zastosowania, gdyż potrzebna jest mała ilość mRNA, aby zmusić układ immunologiczny do rozpoznawania zagrożenia. Podajemy mRNA kodujące białko charakterystyczne dla danego nowotworu lub wirusa, co w tym drugim przypadku jest jeszcze prostsze” – wyjaśnia specjalista.

mRNA można też użyć do tego, żeby wprowadzić do organizmu białko, które w nim nie powstaje lub jest zdefektowane. Można też dostarczać białka służące przesterowaniu komórek, by pełniły funkcje, których w naturze nie mają, np. w medycynie regeneracyjnej. To jednak dopiero przyszłość – twierdzi prof. Jacek Jemielity. (PAP)

autor: Zbigniew Wojtasiński

zbw/ ekr/