29.09.2020
PL EN
12.08.2020 aktualizacja 12.08.2020

Terapia genowa uratowała myszom wzrok

Fot. Fotolia Fot. Fotolia

Nowego typu terapia genowa pozwoliła zachować wzrok myszom z prowadzącą do ślepoty, wrodzoną chorobą Battena. Naukowcy do komórek siatkówki gryzoni wprowadzili ludzką, działającą wersję uszkodzonego w chorobie genu.

Spielmeyera-Vogta-Sjögrena, inaczej choroba Battena albo ceroidolipofuscynoza neuronalna typu 3 (CLN3) to rzadkie, genetyczne schorzenie, w którym między 4. a 10. rokiem życia pojawia się prowadzące do ślepoty zwyrodnienie siatkówki i zanik nerwu wzrokowego.

Jej przyczyna to mutacja w genie o oznaczeniu CLN3. Niestety, obecnie nie ma na nią lekarstwa.

Biotechnolodzy z University of Massachusetts Medical School (USA) wyhodowali myszy z tą chorobą. Następnie do uszkadzanych w schorzeniu komórek dwubiegunowych w siatkówkach gryzoni wprowadzili prawidłową, ludzką formę genu CLN3. Posłużyli się do tego specjalnym wirusem.

Komórki zwykle uszkadzane przez mutację w dużej mierze przeżyły, a siatkówki zwierząt zachowały swoje funkcje.

Badacze twierdzą, że działanie wprowadzonego genu ratuje siatkówki. Pokazali jednocześnie, że u myszy z nieprawidłowym genem CLN3 dochodzi do zniszczenia funkcji wewnętrznej części siatkówki, które wynika z obumierania właśnie komórek dwubiegunowych.

„W skomplikowanych genetycznych schorzeniach, takich jak choroba Battena, ostateczne rozwiązanie z pomocą terapii genowej może wymagać jednoczesnych wysiłków nad korygowaniem zaburzeń neurorozwojowych oraz utraty wzroku” - podkreśla prof. Terence R. Flotte, główny redaktor pisma „Human Gene Therapy”, w którym badacze opublikowali swoją pracę.

„Zatem terapie nacelowane na korektę uszkodzenia siatkówki mogą okazać się bardzo ważne w pomocy tego typu pacjentom w przyszłości” - dodaje ekspert.

Więcej informacji na stronach:

https://home.liebertpub.com/news/gene-therapy-targets-inner-retina-to-combat-blindness/3742

https://www.liebertpub.com/doi/10.1089/hum.2020.038

(PAP)

mat/ agt/

Copyright © Fundacja PAP 2020