Amerykańska Agencja Żywności i Leków zatwierdziła dwie pierwsze komórkowo-genowe terapie przeciwko anemii sierpowatej – Casgevy i Lyfgenia. W Polsce ta genetyczna choroba jest bardzo rzadka, ale np. w Afryce stanowi ważny problem.
Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa (anemia sierpowata) występuje wyjątkowo rzadko, jednak np. w Afryce, co roku ponad 200 tys. dzieci rodzi się z tą przypadłością, a w USA dotyka ona ok. 100 tys. osób.
W jej przebiegu komórki przybierają kształt przypominający sierp i mają upośledzoną zdolność przenoszenia tlenu, a do tego żyją wielokrotnie krócej. To skutkuje uszkodzeniami różnych narządów i stwarza nawet zagrożenie życia.
Agencja Żywności i Leków USA zatwierdziła właśnie do stosowania, u osób od 12. roku, życia dwie terapie genetyczne przeciwko tej chorobie – Lyfgenia i Casgevy.
Lyfgenia polega na tym, że od pacjenta pobiera się komórki macierzyste krwi, po czym - z pomocą specjalnego wirusa - wprowadza się do nich gen odpowiedzialny za produkcję prawidłowej cząsteczki hemoglobiny, typowej dla dorosłego człowieka. Później komórki ponownie wprowadza się do organizmu chorego.
Casgevy działa podobnie, lecz w tym podejściu wykorzystano słynną metodę edycji genów CRISPR/Cas9. To pierwsza zatwierdzona przez FDA terapia, która wykorzystuje ten system. Wytwarzana później hemoglobina ma przy tym postać typową dla okresu płodowego.
W obu przypadkach, po pobraniu komórek macierzystych, pacjent musi przejść silną chemioterapię, która niszczy wszystkie inne komórki w szpiku kostnym, tak aby można było je zastąpić zmodyfikowanymi komórkami.
Pacjenci, którzy będą tymi metodami leczeni, będą poddawani długofalowym obserwacjom – podaje FDA.
„Zgody te stanowią oznaczają istotny medyczny postęp, jeśli chodzi o wykorzystanie innowacyjnych, opartych na komórkach terapii genowych, mających na celu zwalczanie potencjalnie niszczycielskich chorób i poprawę zdrowia publicznego” - powiedział dr Peter Marks dyrektor Centrum Oceny i Badań Biologicznych FDA.
Decyzje te "wynikają z rygorystycznych ocen danych naukowych i klinicznych niezbędnych do uzyskania zgody, odzwierciedlając zaangażowanie FDA w ułatwianie rozwoju bezpiecznych i skutecznych terapii dla stanów mających poważny wpływ na zdrowie ludzkie” – dodał.
Casgevy została też niedawno zatwierdzona w Wielkiej Brytanii.
Więcej informacji na stronie internetowej. (PAP)
mat/ bar/
