Polacy uczestniczą w badaniach leków na zakrzepicę

Koordynatorem badań dotyczących żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej jest prof. dr hab. Witold Tomkowski - kierownik Oddziału Intensywnej Terapii Pneumologiczno-Kardiologicznej w Instytucie Gruźlicy i Chorób Płuc w Warszawie, prezes Polskiej Fundacji do Walki z Zakrzepicą "Thrombosis".

NOWE NADZIEJE DLA OSÓB Z MIGOTANIEM PRZEDSIONKÓW

„Powikłania zakrzepowo-zatorowe stanowią podstawę patogenetyczną u chorych, którzy mają zakrzepicę żył głębokich i w efekcie zator tętnicy płucnej. U chorych z migotaniem przedsionków dochodzi do tworzenia się skrzeplin w uszku przedsionka. Są bardzo podobne w budowie – zasadniczym elementem -struktury takiej skrzepliny jest włóknik - czyli fibryna. Leczenie przeciwzakrzepowe polega na hamowaniu wytwarzania się tej fibryny. Zarówno budowa skrzepliny jak sposób terapii – leczenie przeciwzakrzepowe scala te dwa różne byty: żylną chorobę zakrzepowo-zatorową i migotanie przedsionków” – wyjaśnia prof. Tomkowski.

Groźnym dla życia człowieka efektem migotania przedsionków jest niedokrwienny udar mózgu, który w Polsce dotyka rocznie średnio 65-70 tys. osób. To trzecia najczęstsza przyczyna zgonu, a jednocześnie najczęstsza przyczyna niesprawności u osób dorosłych. Nawet 53 proc. chorych, którzy przeżyli, staje się częściowo lub całkowicie zależna od innych.

W dużym odsetku przypadków udar mózgu wywołany jest skrzeplinami powstającymi u chorych właśnie z migotaniem przedsionków. Inne przyczyny to miażdżyca tętnic mózgowych, szyjnych lub powikłania zatorowe związane z wszczepioną sztuczną zastawką. U chorych z migotaniem przedsionków rokowania w przypadku wystąpienia udaru mózgu jest gorsze, a śmiertelność dwukrotnie wyższa niż w udarach o innych przyczynach. U ponad połowy takich pacjentów udar pozostawia ubytki neurologiczne, czego efektem jest niesprawność intelektualna lub ruchowa.

Optymistyczna dla pacjentów z migotaniem przedsionków jest wiadomość, że wkrótce standardowo podawane w tym schorzeniu leki będące antagonistami witaminy K, jak warfaryna czy acenocumarol - można już zastąpić innowacyjnymi terapiami opartymi na substancjach chemicznych - dabigatranie i riwaroksabanie. Nie wymagają one uciążliwej dla pacjenta, częstej (nawet raz w tygodniu) kontroli efektywności i bezpieczeństwa terapii poprzez oznaczanie INR, jak to jest w przypadku warfaryny i acenokumarolu.

„Wiarygodne, obszerne badania kliniczne przekonują nas, że w przeciwieństwie do terapii klasycznej antagonistami witaminy K, nowe leki są równie lub bardziej skuteczne od starych oraz są od nich bezpieczniejsze. Nowe leki przeciwzakrzepowe nie wchodzą w interakcje pokarmowe i w mniejszym stopniu lekowe, są zatem znacznie wygodniejsze i bezpieczniejsze w stosowaniu. Wspomniane terapie nowymi lekami przeciwzakrzepowymi są od niedawna zarejestrowane i dostępne także w Polsce” – stwierdza rozmówca PAP.

Jak zapewnia prof. Tomkowski, nowe doustne antykoagulanty stwarzają możliwość znacznego ułatwienia terapii oraz są bezpieczniejsze od starych. Stanowią zatem nadzieję na skuteczną i bezpieczną profilaktykę u większej liczby chorych z migotaniem przedsionków. Na świecie prowadzone są badania – na różnym stopniu zaawansowania - kolejnych doustnych antykoagulantów.

WIELOTYSIĘCZNE BADANIA KLINICZNE Z UDZIAŁEM POLAKÓW

Choć profesor Tomkowski przyznaje, że nie ma stuprocentowo bezpiecznej terapii przeciwzakrzepowej, bo jeśli jakaś substancja interferuje z układem krzepnięcia, to musi dawać powikłania krwotoczne, to jednak zapewnia, że zarówno dabigatran jak i rywaroksaban są równie skuteczne i znacznie bezpieczniejsze od stosowanych jeszcze kilka lat temu. W Instytucie Gruźlicy w Warszawie badane są obecnie kolejne substancje przciwzakrzepowe - edoxaban i betrixaban.

Prof. Tomkowski był i jest członkiem komitetów naukowych zarządzających międzynarodowymi badaniami klinicznymi dedykowanymi leczeniu przeciwzakrzepowemu. Ta funkcja daje możliwość wpływu na protokół badania, wyboru ośrodków współpracujących i koordynowania pracy ośrodków badawczych. Profesor ponadto konsultuje pacjentów i dostarcza ośrodkom wiedzy związanej z metodologią prowadzenia badań lub postępowania w przypadkach szczególnie skomplikowanych.

Badania dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa leku edoxaban w leczeniu żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej noszące akronim HOKUSAI to jedne z najistotniejszych, aktualnie prowadzonych badań na świecie. Profesor Tomkowski zapewnia, że polscy pacjenci, którzy zdecydowali się lub zdecydują się wziąć w nich udział są bezpieczni, a badanie przeprowadzane jest według najlepszych standardów.

„Zanim leki znajdą się w aptekach, przechodzą bardzo skomplikowaną procedurę dopuszczenia do obrotu. Rządowe agencje opierają swoje decyzje zwykle na podstawie wiarygodnych informacji dotyczących kilku -kilkunastu tysięcy przebadanych chorych. Dlatego wyniki tych klinicznych analiz należy uznać za wiarygodne. Dla porównania, w procedurze dopuszczenia na rynek generyku, czyli leku podobnego do oryginalnego, wykonuje się jedynie analizę stężeń, a w badaniu uczestniczy do kilkunastu-kilkudziesięciu ochotników” – porównuje profesor.

Nowe leki są drogie, ale mimo to profilaktyka nimi jest bardziej opłacalna niż rehabilitacja. Uczony wyjaśnia przyczyny ustalania cen leków na wysokim poziomie. Jak tłumaczy, wynika to właśnie z kosztów znalezienia substancji aktywnej, badań przedklinicznych oraz bardzo drogich badań klinicznych z udziałem zwykle kilkunastu tysięcy pacjentów oraz kosztów administracyjnych zarejestrowania nowej substancji. Wprowadzenie na rynek jednej substancji kosztuje około 2 mld dolarów, często są to nawet większe kwoty, gdy lek ma wiele różnych wskazań. Każdy z nas chciałby, aby w chwili wystąpienia choroby otrzymać leczenie skuteczne i bezpieczne. Rozwój nowych sposobów terapii jest niemożliwy bez ponoszenia na nie nakładów.

„Obecnie wykonujemy kilka badań trzeciej fazy, czyli podajemy lek w określonych patologiach. Wcześniej olbrzymią pracę w laboratoriach wykonali chemicy, którzy dokonali syntezy, otrzymali leczniczą cząsteczkę i poddali ją szeregowi eksperymentów. Potem taka cząsteczka była badana na modelu zwierzęcym. Kolejny etap to badania pierwszej oraz badania drugiej fazy. Oznacza się wtedy dawkę, profil skuteczności i bezpieczeństwo. Trzecia faza to właśnie badania kliniczne dedykowane terapii określonych chorób” – mówi profesor.

Jego zdaniem polskie społeczeństwo łatwo ulega promowanej przez media opinii, że najlepiej wydawać na leki mało pieniędzy i leczyć się generykami, które są na rynku od 20 lat. Uczony nie pozostawia wątpliwości, że „stare leki” mają znikomą skuteczność. Natomiast, aby dokonywał się postęp, musimy – według niego - zwiększać efektywność nowoczesnych, nowych terapii (szczególnie wielkie oczekiwania dotyczą chorych na nowotwory złośliwe- zwiększenie efektywności terapii w tej grupie, przekłada się bezpośrednio na zmniejszenie śmiertelności). W okresie 5 lat przyrost wiedzy na temat substancji leczniczych jest geometryczny. Uczeni prowadzą badania i znajdują leki, które kosztują znacznie więcej, ale efektywność jest 80 proc. lepsza.

„Trzeba społeczeństwu uświadomić konieczność współpłacenia za nowe terapie, bo nie wszystko może być finansowane z budżetu państwa. Jednocześnie nie wolno odcinać ludzi od efektywnego leczenia, nic im nie dając. Może zatem refinansować część nowoczesnych terapii?” – zastanawia się prezes fundacji „Thrombosis”.

Jako przykład kłopotów, z jakimi borykają się chorzy w Polsce prof. Tomkowski podaje problemy pacjentów, którzy przyjmują heparyny drobnocząsteczkowe. Leki te są obecnie - dla wielu chorych, u których istnieją wskazania do ich podania zawarte w wytycznych – pełnopłatne i kosztują ponad tysiąc złotych miesięcznie. Część chorych godzi się na takie leczenie, bo nie ma wyjścia. Inni nie mogą go sfinansować.

PROFILAKTYKA MUSI MIEĆ PIERWSZEŃSTWO PRZED LECZENIEM

Uczeni z Polski i ze świata dyskutowali m.in. o długotrwałej profilaktyce zakrzepicy żył głębokich, a także o profilaktyce udaru mózgu u chorych z migotaniem przedsionków podczas The Fifth Warsaw Symposium on Thromboebolism – sympozjum dla lekarzy zorganizowanego 18 i 19 maja w Warszawie przez Fundację do Walki z Zakrzepicą "Thrombosis".

Prezes Fundacji „Thrombosis” podkreśla rolę edukacji lekarzy w zapobieganiu powikłaniom zakrzepowo-zatorowym. Polskie sympozja przez pięć lat zgromadziły około półtora tysiąca lekarzy, którzy otrzymali wiedzę od najlepszych specjalistów na świecie. W tym roku przyglądano się praktykom stosowanym, m.in. w klinikach niemieckich.

Ekscytujące dla zgromadzonych na sympozjum uczonych okazały się wyniki badania o kryptonimie Einstein, opisujące zastosowanie nowego leku riwaroksabanu w zatorze tętnicy płucnej. Interesująca okazała się również praca pod kryptonimem CASSIOPEA omawiająca badanie dotyczące nowego leku idrabiotaparinuksu stosowanego raz w tygodniu, a więc wygodnego w terapii. Idrabiotaparinuks okazał się skuteczny i bezpieczny w leczeniu zatoru tętnicy płucnej. Kolejne omawiane na sympozjum badania dotyczą zastosowania apiksabanu w prewencji udarów mózgu u chorych z migotaniem przedsionków.

PAP – Nauka w Polsce

kol/ agt/bsz