Badania kliniczne polskiego leku na białaczkę

Poszukiwaniem coraz lepszych leków zajmuje się wiele firm biotechnologicznych. Projekty tego typu prowadzone w Polsce dofinansowuje m.in. Narodowe Centrum Badań i Rozwoju ze środków programu INNOMED. Taki grant otrzymała spółka Selvita, która zatrudnia naukowców poszukujących związków chemicznych wykazujących aktywność przeciwnowotworową. Najbardziej obiecujący projekt wkrótce osiągnie pierwszy etap badań klinicznych. Badania kliniczne są kluczowym etapem wdrażania innowacji medycznych. Dają odpowiedź na pytania o skuteczność terapeutyczną i bezpieczeństwo stosowania nowych związków.

INHIBITORY KINAZ, CZYLI HAMULCE DLA NOWOTWORÓW

Na „Wprowadzenie do badań klinicznych nowych, selektywnych inhibitorów kinaz o działaniu przeciwnowotworowym” przeznaczono 20,1 mln złotych, z czego 9,4 mln złotych to dofinansowanie z NCBR. Prace rozpoczęły się w lipcu 2014 r., a zakończą w kwietniu 2017 r. Projektem kieruje dr Renata Windak.

„Na początku wybraliśmy dwa związki z dwóch najbardziej zaawansowanych projektów badawczych. Pierwszy z nich celuje w leczenie ostrej białaczki szpikowej, drugi zaś w leczenie raka jelita grubego. Są to inhibitory kinaz, czyli takie substancje, które mogą blokować pewne ścieżki sygnałowe w komórce, czyli np. zahamowują działanie specyficznych białek odpowiedzialnych za procesy nowotworowe, inaczej onkogenów. Leki, nad którymi pracujemy miałyby więc wpływ na zahamowanie procesu nowotworzenia u osób, u których raka wykryto” – tłumaczy dr Windak.

Naukowcy zdecydowali, że w pierwszej kolejności do badań klinicznych zostanie wybrany związek potencjalnie skuteczny w leczeniu ostrej białaczki szpikowej, a także chłoniaków nieziarnicznych i szpiczaka mnogiego. Jest to obszar bardzo dużego zapotrzebowania.

Białaczka szpikowa stanowi około 80 proc. ostrych białaczek u osób dorosłych. Zapadalność na tę chorobę rośnie wraz z wiekiem, najczęściej dotyka ona osoby po ukończeniu 50.- 60. roku życia. Większość objawów jest związana z zastąpieniem prawidłowych komórek krwi komórkami nowotworowymi. Pojawiają się zatem objawy anemii, osłabienie, męczliwość i duszności. W wyniku niedoboru płytek krwi rozwija się skaza krwotoczna, pojawiają plamy na skórze i błonach śluzowych. Różnorodne krwawienia stanowią zagrożenie życia chorego. Brak prawidłowych białych krwinek oznacza upośledzenie odporności, co skutkuje licznymi infekcjami, zwykle bakteryjnymi lub grzybiczymi. Ich przebieg, zwłaszcza w zaawansowanym etapie choroby, może być bardzo ciężki. Upośledzone mikrokrążenie krwi wywołuje m.in. zaburzenia świadomości, wzroku, bóle głowy.

Chłoniaki najczęściej objawiają się powiększeniem węzłów chłonnych, wątroby i śledziony. Są nowotworami o mniejszej lub większej złośliwości. Chłoniaki przebiegające z pierwotnym zajęciem szpiku nazywane są białaczkami. Szpiczaki najczęściej rozpoznaje się u pacjentów cierpiących na częste zakażenia, najczęściej zapalenie płuc, ale także zapalenie opon mózgowych lub dróg moczowych. Te nowotwory układu krwiotwórczego powodują bóle, najczęściej w okolicy kręgosłupa i żeber, a także rdzenia kręgowego, czasem również bóle głowy, które nasilają się przy ruchu. Pacjenci ze szpiczakami cierpią na niedokrwistość i osteoporozę, ich kości łamią się przy niewielkich urazach, równie łatwo powstają siniaki, pojawiają się krwawienia. Nerki tracą swoją wydolność.

Obecnie w praktyce medycznej stosowane są leki, które celują w nowotwory układu krwionośnego, jednak nie gwarantują one całkowitego wyleczenia i bardzo często przeżywalność pacjentów z zaawansowaną choroba nowotworową wynosi tylko kilka miesięcy. Nowy związek skierowany jest do grupy pacjentów, którzy nie odpowiadają na aktualnie stosowaną chemioterapię.

SUKCES POLSKIEJ BIOTECHNOLOGII

„Po raz pierwszy polska firma, specjalizująca się w badaniach nad innowacyjnymi lekami w onkologii będzie kierowała je do badań z udziałem ludzi. Pierwsza faza projektu zakończy się tzw. zgłoszeniem IND (ang.: Investigational New Drug), które służy dopuszczeniu cząsteczki do badań klinicznych. Zwykle w I fazie badań klinicznych lek podawany jest zdrowym ochotnikom, jednak w przypadku leków przeciwnowotworowych nie ma takiego wymogu i można od razu w tej fazie badań przetestować lek u pacjentów chorych na raka i im pomóc. Pozwoli to ocenić zarówno bezpieczeństwo stosowania takiej terapii przeciwnowotworowej, jak i jej skuteczność” - mówi dr Renata Windak

Najpierw jednak odbędą się badania toksykologiczne prowadzone na zwierzętach. W ten sposób przed podaniem związku pacjentom naukowcy sprawdzą, czy nie ma on działania toksycznego i czy nie wywołuje niepożądanych efektów ubocznych.

„Naszym celem jest doprowadzenie do badań klinicznych leku, który będzie przyjmowany doustnie w postaci tabletki. Jest to najwygodniejsza forma dla pacjentów, choć oczywiście nie będzie to terapia dostępna w aptece do samodzielnego stosowania” – dodaje kierowniczka projektu.

Jak podkreśla Tomasz Nocuń, kierownik działu finansowego Selvity, takie projekty w Polsce są unikalne. Większość badań prowadzonych przez nasze firmy farmaceutyczne dotyczy leków generycznych. Tu natomiast powstaną leki chronione nowymi, oryginalnymi patentami. Całkowity koszt rozwoju i wprowadzenia na rynek nowego leku jest na razie poza zasięgiem polskich podmiotów – jeśli uwzględni się koszt nieudanych projektów, to przekracza on kwotę miliarda dolarów. Dlatego spółka poszukuje partnera - firmy farmaceutycznej, która przejmie rozwój leku w ostatnich fazach.

Zdaniem Nocunia takie projekty zasługują na dofinansowanie ze środków publicznych, ponieważ dzięki nim rozwija się w Polsce sektor firm realizujących strategię rozwoju regionalnego i Krajowej Inteligentnej Specjalizacji. Biotechnologia i farmacja to biznes, który zatrudnia wielu naukowców - z ponad 240 osób pracujących w Grupie Selvita, zdecydowana większość to naukowcy, a ponad 70 ma stopień naukowy doktora.

„Tworzymy specjalistyczne miejsca pracy w niezwykle innowacyjnej branży. Naszymi pracownikami są w dużej mierze naukowcy z międzynarodowym doświadczeniem, którzy po postdoktorskich stypendiach badawczych w USA lub Europie Zachodniej wrócili do Polski, aby pracować w sektorze opartym na wiedzy. Nasze projekty i usługi badawczo-rozwojowe są niemal w całości przeznaczone na dla zagranicznych klientów, więc w ten sposób wpływamy korzystnie na bilans handlowy Polski – zarówno pod względem ilościowym, jak również jakościowym” – uważa Tomasz Nocuń.

Lek zostanie zgłoszony do badań klinicznych w takim rejonie, aby został dopuszczony nie tylko w Polsce, ale i na całym świecie. „Jeśli nasze założenia potwierdzą się, pacjenci będą leczeni lepszym lekiem, niż obecnie stosowane. Wskazują na to wyniki skuteczności terapii naszego kandydata klinicznego w porównaniu z obecnie dostępnymi chemoterapeutykami, przeprowadzone w badaniach z użyciem modeli nowotworów ludzkich u zwierząt” - podsumowuje dr Windak. Na potwierdzenie tych wyników w badaniach klinicznych u ludzi, na co potrzeba jednak minimum 5 lat.

PAP – Nauka w Polsce, Karolina Olszewska

kol/ agt/