21.11.2017
PL EN
01.09.2017 aktualizacja 01.09.2017

FDA zatwierdziła pierwszą terapię genową w leczeniu białaczki

Fot. Fotolia Fot. Fotolia

Zgodnie z oczekiwaniami amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła do użycia pierwszą terapię genową modyfikująca układ odpornościowy chorego. To historyczne wydarzenie - informuje agencja na swojej stronie internetowej.

Nowa terapia najpierw będzie stosowana w przypadku opornej na leki białaczki limfoblastycznej występującej u dzieci i młodych osób dorosłych.

Dr Scott Gottlieb z FDA podkreśla w oświadczeniu, że jest to "historyczna" chwila, otwierająca w medycynie nowy rozdział, jeśli chodzi o terapie innowacyjne. Umożliwia ona skuteczne leczenie, a może wyleczenie schorzeń, który są wciąż nieuleczalne.

Nowa terapia w leczeniu białaczki polega na tym, że od chorego pobierane są miliony limfocytów T komórek odpornościowych, które są "żołnierzami" układu immunologicznego. Następnie w laboratorium komórki te są modyfikowane genetyczne przy użyciu unieszkodliwionego wirusa HIV. Patogen ten przemyca do komórek limfocytów T fragment DNA, dzięki któremu mogą one bardziej aktywnie zwalczać komórki nowotworowe. Potem limfocyty są wstrzykiwane do organizmu chorego.

Terapia ta od 2012 r. testowana jest w leczeniu opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej. Po raz pierwszy specjaliści Children’s Hospital of Philadelphia zastosowali ją u Emily Whitehead, która miała wtedy 6 lat. Nowa metoda była dla niej ostatnią szansą.

Od tej pory metodę zastosowano u 63 pacjentów w wieku od 3. do 25. roku życia. Byli oni poddani terapii genowej w latach 2015-2016, ale "New York Times" twierdzi, że analizowano również przypadek Emily Whitehead.

Dr David Maloney z Fred Hutchinson Cancer Research Center w wypowiedzi dla "BBC News" podkreśla, że tego rodzaju terapia genowa pobudzająca układ odpornościowy znajdzie zastosowanie również w innych chorobach nowotworowych układu krwiotwórczego.

Onkolog dziecięcy z Columbia University Medical dr Prakash Satwani uważa, że coraz częściej będą wykorzystywane terapie, które odblokowują układ odpornościowy chorego do walki z komórkami odpornościowymi.

W USA i Europie od kilku lat są już stosowane tzw. leki immunokompetentne w leczeniu czerniaka oraz raka płuca. Nie muszą być one dostosowywane do każdego pacjenta. Jednak nie u każdego chorego mogą być stosowane, bo nie u wszystkich są skuteczne (zależy to od wyników badania ekspresji określonych białek).

Terapia genowa znana jako CAR-T, którą zarejestrowała FDA w leczeniu białaczki limfoblastycznej, jest jeszcze bardziej zaawansowana technologicznie i zwiększa zakres leczenia nowotworów hematologicznych.

Prof. Peter Johnson z Cancer Research UK podkreśla, że trzeba jeszcze wykazać, że metoda ta jest bezpieczna, a także to u jakich pacjentów można ją stosować. (PAP)

zbw/ zan/

Partnerzy

Copyright © Fundacja PAP 2017