23.02.2020
PL EN
23.01.2020 aktualizacja 23.01.2020

Białko regulujące pracę serca może pomóc osobom z dystrofią mięśniową

Fot. Fotolia Fot. Fotolia

Koneksyna Cx43, której rolą jest regulacja pracy serca, może być kluczem do opracowania leku zapobiegającego uszkodzeniom mięśnia sercowego u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a – informuje „Journal of Clinical Investigation”.

Naukowcy z Rutgers University w New Jersey zaobserwowali, że białko to jest dysfunkcyjne zarówno u ludzi z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD), jak i u myszy stanowiących model tej choroby (DOI: 10.1172/JCI128190).

Po zmodyfikowaniu dysfunkcyjnego białka u myszy za pomocą fosforylacji okazało się, że serce gryzoni zyskiwało ochronę przed kardiomiopatią towarzyszącą DMD.

Dystrofia mięśniowa Duchenne’a jest genetyczną chorobą prowadzącą do stopniowego zaniku mięśni oraz zaburzeń pracy serca i układu oddechowego. Występuje u jednego na 5 tys. chłopców, a pierwsze objawy stwierdza się zazwyczaj około 4. roku życia. Średnia oczekiwana długość życia pacjentów wynosi 26 lat.

„Postęp w medycynie sprawił, że możemy spowolnić progresję DMD w większości mięśni, jednak potrzebujemy więcej informacji dotyczących tego, w jaki sposób zapobiegać uszkodzeniom mięśnia sercowego, które stanowią główną przyczynę zgonu” – mówi współautor badań dr Eric Himelman.

Badacze dodają, że kolejnym krokiem będzie stworzenie leku ukierunkowanego na białko Cx43, a następnie przeprowadzenie prób klinicznych u pacjentów z dystrofią mięśniową.(PAP)

koc/ agt/

Copyright © Fundacja PAP 2020