Myszy z zaburzeniami lękowymi udało się wyleczyć terapią genową CRISPR/Cas9. Zaaplikowany przez nos biochemiczny system pokonał barierę krew-mózg i zmienił pracę jednego z ważnych receptorów w neuronach.
Wirus, który po genetycznej modyfikacji jest w stanie przenosić około 20 razy więcej DNA, niż wirusy dotychczas stosowane w terapiach genowych, może znacznie rozszerzyć potencjalne możliwości leczenia – informuje pismo „Nature Communications”.
Terapia genowa przy użyciu wektora AAV przywraca słuch u starzejących się myszy z mutacją genetyczną – dowiedli po raz pierwszy naukowcy z Bostonu.
Terapia genowa z wykorzystaniem receptora neurotrofiny pobudza procesy, które chronią i regenerują nerwy wzrokowe w mysich modelach jaskry - informuje pismo „Molecular Therapy”.
Oparta na metodzie CRISPR terapia genowa anemii sierpowatej i talasemii działa jeszcze po trzech latach - doniósł właśnie zespół badaczy, który zastosował ją w grupie ponad 70 chorych. Zastosowanie metody wymaga tylko jednego zabiegu.
Terapia genowa na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) może – po jednorazowym podaniu - nie dopuścić do rozwoju tej ciężkiej choroby. Jej finansowanie ma sens zwłaszcza teraz, gdy resort zdrowia wprowadził badania przesiewowe noworodków w kierunku SMA – oceniają eksperci.
Brytyjscy specjaliści po raz pierwszy zastosowali terapię genową w leczeniu zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem (AMD), będącego najczęstszą przyczyną ślepoty – informuje „BBC News”.
Zgodnie z oczekiwaniami amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła do użycia pierwszą terapię genową modyfikująca układ odpornościowy chorego. To historyczne wydarzenie - informuje agencja na swojej stronie internetowej.
Zmodyfikowana terapia genowa odwróciła proces starzenia i wywarła odmładzający efekt na myszy – informuje pismo „Cell”.